El consejero de Sanidad, Presidencia y Emergencias, Antonio Sanz, ha destacado en la Comisión parlamentaria que el Servicio Andaluz de Salud ha destinado durante los últimos tres años más de 363 millones de euros a medicamentos huérfanos, los destinados a tratar enfermedades raras.
Antonio Sanz ha explicado que el Sistema Sanitario Público de Andalucía «está poniendo especial énfasis» en «armonizar el acceso a estos tratamientos, garantizando la equidad y la unificación de criterios de aplicación entre todas las provincias y todos los centros hospitalarios para que lleguen a todos los pacientes que lo necesita».
El titular de Sanidad ha incidido en que las enfermedades raras, además de por su escasa prevalencia, se caracterizan por la escasez de alternativas terapéuticas eficaces y por la incertidumbre de los resultados obtenidos, por lo que «los avances en los tratamientos son relativamente lentos» y «resultan poco atractivos para las marcas por su escasa rentabilidad».
En este punto, ha subrayado que Andalucía va a ser referente nacional en la ampliación de los tratamientos. Así, ha recordado que «vamos a ser la primera comunidad autónoma en comprometerse a la financiación de la terapia Vyjuvek para el tratamiento de la piel de mariposa, que ha demostrado evidencia científica en la mejora de los pacientes afectados por esta patología».
Aunque aún no está dentro de la cartera del Sistema Nacional de Salud, «se van a establecer protocolos específicos en Andalucía para su acceso excepcional, y con ello, esperamos que otras comunidades autónomas sigan nuestros pasos y podamos conseguir así la autorización de comercialización en nuestro país», ha detallado.
Asimismo, el consejero se ha referido al «importante avance» experimentado en Andalucía en terapias avanzadas, tratamientos y medicamentos de uso humano altamente innovadores, basados en el uso de genes, de células y de tejidos, «cuyo desarrollo ofrece oportunidades de solución altamente personalizable a situaciones patológicas que carecen de tratamiento en la actualidad o que mejora los ya existentes».
Para el avance en este campo, Andalucía dispone de la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas que, junto a la Iniciativa Andaluza de Terapias Avanzadas, ha permitido el incremento de proyectos específicamente orientados a las enfermedades raras. «Muchos de los medicamentos de terapias avanzadas ya se encuentran en cartera de servicio y están siendo investigados mediante ensayos clínicos en nuestra comunidad», ha añadido.
De hecho, ha destacado Antonio Sanz, el Sistema Sanitario Público de Andalucía ha desarrollado 927 investigaciones sobre enfermedades raras, de las que 116 son proyectos de investigación y 811 estudios clínicos. Los proyectos de investigación activos han captado más de 15 millones de euros en distintas convocatorias competitivas. De hecho, el 30% del total de los estudios clínicos que se realizan en nuestro sistema sanitario se dedican actualmente a las enfermedades raras.
Además, la Consejería «está dando prioridad a los proyectos de investigación basados en el estudio de las enfermedades raras, con medidas como el incremento de hasta un 15% en la puntuación final en las convocatorias de subvención de investigación en enfermedades raras o la reserva de una cuantía específica para la investigación en esta temática», ha asegurado.
El titular de Sanidad ha insistido en que «necesitamos avanzar en investigación para mejorar el pronóstico y el diagnóstico de estas enfermedades, al tiempo que, socialmente debemos conseguir disminuir la sensación de abandono y asilamiento que sufren muchos de estos pacientes y sus familias».
Prevalencia de las enfermedades raras
Por este motivo, la Consejería se ha marcado entre sus prioridades mejorar la asistencia y, con ello, las condiciones de vida y el bienestar de la población afectada por enfermedades raras, que engloba a unas 7.000 patologías únicas que tienen una prevalencia menor a cinco casos por cada 10.000 habitantes y suponen un peligro de muerte o de invalidez crónica.
Aunque cada una de las tipologías es poco frecuente, en su conjunto las enfermedades raras afectan a gran cantidad de personas. De hecho, se estima que entre el 3,5% y el 5,9% de la población padece alguna. Sólo en Andalucía alcanzaría el medio millón de personas.
Uno de los objetivos del Plan de Atención a Personas Afectadas por Enfermedades Raras (PAPER), que se presentó en diciembre y que confirma a Andalucía «como un referente nacional en el abordaje de las enfermedades raras«, se centra en establecer criterios de clasificación que permitan un conocimiento más exhaustivo de las características comunes de los distintos tipos de estas enfermedades raras.
El PAPER, que «se basa en el compromiso con la equidad, la calidad y la eficiencia», es un plan «tremendamente colaborativo, que nace de la implicación y de la participación de muchos colectivos, desde asociaciones de pacientes, familias o sociedades científicas», ha explicado Antonio Sanz, antes de añadir que «el objetivo esencial radica en darle visibilidad a muchos andaluces que padecen alguna de estas patologías raras o poco frecuentes, y con ello, dar respuesta de sus necesidades y la de sus familias».
Con este nuevo plan, ha abundado el titular de Sanidad, «damos un paso más» en la atención de las personas con enfermedades raras, con 109 medidas concretas de atención primaria y especializada, «adaptadas a la realidad andaluza actual para dar respuesta a las necesidades ya advertidas por las personas afectadas y sus familias, asociaciones de pacientes y profesionales».
Finalmente, ha añadido que el plan cuenta con una inversión de 8,7 millones de euros para la implementación del catálogo de medidas, lo que lo convierte «en uno de los pocos planes de atención a las enfermedades raras plurianuales de una comunidad autónoma dotado con un presupuesto propio y diferenciado».